美国 FDA 将罕见病定义为在美国影响少于 20 万人的疾病。相比之下，「孤儿病」的药物研究则更没有商业价值。即便有了人类基因组计划和基因检测技术，但有条件诊断的机构依然少之又少，这些患者大多还是在一次次的误诊之后，...

从而帮助改善人们的生活方式...活动当天，戴森设计大奖2018年中国大陆赛区冠军ORCA水面清洁机器人、2022年冠军CareRare罕见病筛查方案、2023年全球可持续大奖E-COATING环保型降温涂料的项目代表们也来到现场，分享了他们以戴森...

这几年，龚琳娜经常出现在公众的视线中，她的生活始终热烈而灿烂。在她的朋友圈，可以...遇见说唱歌手于贞，龚琳娜邀她给自己写歌，为罕见病发声，还把渴望出门却难以出门的罕见病患者包珍妮请到自己音乐会现场，让全场为她而歌。...

也是在同一个月，神经纤维瘤病被纳入国家第二批罕见病目录。知道这个消息的时候，邹杨哭了，这一刻，她等了九年。这意味着更多人将会关注到这个疾病，也会有更好的政策向这个群体倾斜。听说神不能无处不在，所以创造了妈妈。满...

通过医院的努力和社会各界的支持，相信罕见病患者们将不再孤独，而是与大家一起携手共进，共同创造美好的未来。来源：上海市中西医结合医院 继续滑动看下一个 【国际罕见病日】爱不罕见，孤儿病不孤独—上海市中西医结合医院...

“特效药研发的成本非常高，药物价格高可以理解，但高昂的费用是普通人难以承受的，也希望未来国家、社会能够对罕见病人有更多的关注，加强对罕见病药物研发，让我们这些罕见病患者能够用上药。陈斌向红星新闻表达他的期盼。...

而我们应携起手来，提高对罕见病的认知和对罕见病患者的关爱，共同创造一个更加和谐有爱的社会！参考文献 [1]吕有标,黄春芝,张保寅,等.中国罕见病研究现状及对策建议[J].中国药物经济学,2021,16(02):9-13. [2]何山,高仕奇,...

我国每年新增罕见病患者超过20万 今天(28日)是第16个国际罕见病日。罕见病，顾名思义，指的是患病人群数量非常有限的疾病。全球已知的罕见病有7000多种，我国每年新增罕见病患者超过20万。《中国罕见病定义研究报告2021》定义...

此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病，极大地降低了罕见病患者的负担。《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家...

面对这个暂时无解的世界性医学难题，张爸爸依然怀抱着乐观态度：“现在医学发展得很快，刚开始确诊的时候，国内医生了解这个病的都不是很多，网上的资料也很少，但是现在大家越来越关注罕见病患者了，或许孩子还能赶上特效药...