“我们最关注的是病人能不能用得上特效药。浙江大学附属儿童...2022年6月，国家卫健委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，积极探索通过一次性进口途径解决罕见病患者用药难题。...

7点半，早交班，连续高温下瑞金医院急诊科迎来就诊小高峰，抢救室收治病人翻倍，且都是危重患者！别以为夏天只需要担心热射病，在高温这一变量下，...也有人会因为用药而投诉医生，‘为什么不给我开进口药，而是开了国产药’；...

更多罕见病患者，被纳入到阿里健康公益关注列表，他们可以在平台上自主登记用药/特医需求，由阿里健康帮助找到供给，联合社会多方力量提供稳定可靠的就医/购买渠道，并对实际困难的家庭进行经济援助。17倍的病种，17倍的投入，...

从2018年开始，国家医保局对罕见病治疗药品开展医保准入谈判和集中带量采购，缓解罕见病患者用药难、用药贵的问题。国家组织药品集中带量采购政策，主要是对竞争较为充分的且有多家仿制药、通过一致性评价的药品，采取以量换价...

针对罕见病患者的用药保障问题，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬，呼吁从立法上来支持这个群体。全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬：罕见病患者现在面临的最大问题是95%的罕见病都没有有效的药物治疗，对5%有药可治...

近日，在总台“两会你我他”的互动页面，有网友评论：“希望国家可以更多关注罕见病患者，往往罕见病患者的药很贵，一般家庭无力负担，希望可以将更多罕见病用药纳入医保，让这些家庭看到希望。两会期间，很多人大代表和政协...

“希望以后能够有更多便利政策出台，让罕见病患者的用药流程更简化、费用负担更轻松。

近年来，国家药监局深化药品审评审批制度改革，大力支持罕见病药品研发创新，全力保障罕见病患者的健康权益。目前在所有的药品上市申请中，罕见病药品的审评速度最快，体现了国家药监局对罕见病患者用药需求的高度关注。

确诊后，罕见病患者大多需要进行药物治疗，对一些罕见病患者而言，还需要终身用药来让病情维持稳定。可药物，却恰恰成了不少罕见病患者需要面对的第二道难关。由于确诊患者人数少，药厂生产的积极性和医院备药的主动性都较低，...

确诊后，罕见病患者大多需要进行药物治疗，对一些罕见病患者而言，还需要终身用药来让病情维持稳定。由于确诊患者人数少，药厂生产的积极性和医院备药的主动性都较低，这就导致有时候患者会遇到药价贵、药难买的问题，甚至无法...